Czym są badania kliniczne?
Evidence-Based Medicin (EBM), czyli medycyna oparta na faktach, jest podstawą postępowania we współczesnej praktyce lekarskiej, co ma także swoje umocowanie w prawie polskim. Rozwój i weryfikacja zgromadzonej wiedzy są możliwe dzięki badaniom klinicznym, których wykonanie wymaga wcześniejszej zgody Niezależnej Komisji Bioetycznej, a następnie przestrzegania zasad prowadzenia badań. Postawione wymogi mają na celu zapobieganie nieetycznym i/lub szkodliwym eksperymentom oraz dają możliwość wyciągnięcia logicznych i rzetelnych wniosków z podjętych działań. Jest to niezbędne do wprowadzenia nowych terapii lub wyrobów medycznych, ponieważ umożliwia ocenę ich skuteczności i bezpieczeństwa dla pacjentów. Najczęściej są prowadzone na zlecenie firm farmaceutycznych lub instytucji naukowych.
Co to są zasady GCP ?
Good Clinical Practice (GCP) – zasady dobrej praktyki klinicznej określają niezbędne warunki, jakie powinny być spełnione podczas prowadzenia badań. Są zawarte w dokumencie utworzonym przez Międzynarodową Konferencję do spraw Humanizacji (ICH). Ostateczna treść zasad została ogłoszona w 2016 roku, a wprowadzone w życie w 2017 roku. Ten anglojęzyczny dokument zawiera szczegółowy opis poszczególnych kwestii związanych z prowadzeniem badań obowiązujący na całym świecie.
Kto czuwa nad przestrzeganiem zasad GCP?
Badania kliniczne muszą być zatwierdzone przez Niezależne Komisje Bioetyczne, a następnie przez nie kontrolowane. Ma to na celu ochronę, przede wszystkim osób poddanych badaniu stojąc na straży ich bezpieczeństwa, praw oraz dobra. Mają dostęp do całej dokumentacji, włączając w to także zgody badanych, czy dokumenty potwierdzające kwalifikacje badaczy. Oceniają zgodność z zasadami postępowania kolejnych kroków, a więc sprawują kontrolę nie tylko na poziomie zgody na przeprowadzenie działań, ale także w ich trakcie.
Badania kliniczne – fazy
W czasie badań przedklinicznych lek/terapia jest sprawdzana na zwierzętach lub in vitro, co trwa kilka lat i stanowi I etap badań. Mają za zadanie określić bezpieczeństwo stosowania, toksyczność, szczegółowe parametry dotyczące wchłaniania i wydalania leku oraz jego proponowaną dawkę, zanim zostanie zastosowany u ludzi. Dopiero pozytywne przejście tego etapu umożliwia rozpoczęcie badania klinicznego. Składa się ono z 4 faz:
I. faza – sprawdzane jest bezpieczeństwo po zastosowaniu leku/terapii u klikudziesięciu zdrowych ochotników, oceniany jest wpływ na ludzki organizm i ustalana wstępna optymalna dawka.
II. faza – badanie kilkusetosobowych grup chorych , u których dany lek powinien mieć zastosowanie. Na tym etapie wprowadza się grupę kontrolną – połowa badanych otrzyma nową substancję/terapię, a reszta placebo lub obecnie stosowany lek/terapię. Ten etap również ma na celu określenie jaka jest skuteczność, bezpieczeństwo pacjenta oraz dawkowanie z naciskiem na zależność efekt-dawka. Kiedy stosunek korzyści do ryzyka/ skutków ubocznych jest wysoki, możliwe jest przejście do następnego etapu.
III. faza badania obejmuje dużą grupę badanych obejmującą kilka-kilkanaście tysięcy chorych na dane schorzenie. Oceniana jest efektywność nowego leku względem leczenia stosowanego standardowo do tej pory, co jest określane w kontekście zarówno krótkotrwałego jak i długotrwałego stosowania.
Po pomyślnym przejściu wszystkich powyższych faz badany lek może zostać wprowadzony na rynek. Zgodę wyraża Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych.
IV. fazę badań klinicznych stanowi obserwacja zgłaszanych powikłań po wprowadzeniu leku na leku na rynek. Zgłaszane działania niepożądane są analizowane gównie pod kątem toksyczności.
Jakie są korzyści z uczestnictwa w badaniu klinicznym
Uczestnictwo w badaniu dla osób chorych jest często jedyną szansą dostępu do terapii (np. do leczenia nowotworów, czy chorób skóry), jeśli do tej pory nie są znane skuteczne metody lub te stosowane w leczeniu danej choroby nie przyniosły efektu albo jest on znacznie niższy niż potencjalny rezultat. Oczywiście szacowany efekt pozytywny musi być wyraźnie większy od ryzyka – zarówno pod względem etycznym jak i naukowym jest niedopuszczalnym podjęcie badania, jeśli skutki negatywne są wyższe lub zbliżone do korzyści.
Jakie są ryzyka i niedogodności związane z uczestnictwem w badaniu klinicznym
Wzięcie udziału w badaniu poprzedza rozmowa wyjaśniająca wszystkie kwestie z tym związane, a badany ma zostać zapoznany w sposób słowny i pisemny o wszystkich szczegółach podejmowanych działań. Wyrażając świadomą zgodę podejmuje ryzyko wystąpienia skutków ubocznych zastosowanych metod, zarówno tych określonych, jak i nieprzewidzianych. Ponadto poddawany jest wielu testom, zabiegom, czy działaniom, o których wcześniej jest informowany. Wiarygodność badania wymaga zastosowania podwójnie ślepej próby, która zakłada, że ani lekarz, ani pacjent nie wie, do której grupy należy dana osoba: kontrolnej, czy badawczej, co wiąże się z możliwością nieotrzymania badanego leku. Należy jednak pamiętać, że badany ma prawo w każdym momencie odstąpić od badania.
Prawa pacjenta uczestniczącego w badaniu klinicznym
- Uczestnictwo w badaniu klinicznym jest całkowicie dobrowolne.
- Pacjent ma prawo do odmowy udziału w badaniu klinicznym bez ponoszenia jakichkolwiek konsekwencji. W wypadku odmowy udziału w badaniu pacjent nie traci przysługujących mu praw do leczenia uznanego za standardowe i odpowiednie w jego przypadku.
- Pacjent musi mieć wystarczająco dużo czasu, aby mógł dokładnie zapoznać się z treścią pisemnej informacji o badaniu oraz formularza świadomej zgody na udział w badaniu.
- Pacjent ma prawo do otrzymania kopii pisemnej informacji o badaniu oraz podpisanego przez siebie i lekarza dokumentu świadomej zgody na udział w badaniu.
- Pacjent może w każdej chwili zakończyć udział w badaniu, jeżeli uzna, że leży to w jego interesie. Powinien jednak poinformować o swojej rezygnacji lekarza. Powinien także zgłosić się w wyznaczonym terminie na wizytę kontrolną, która ma na celu ocenę stanu zdrowia po zakończeniu udziału w badaniu.
- Rezygnacja z udziału w badaniu w czasie jego trwania nie pociąga za sobą żadnych konsekwencji. Obowiązkiem lekarza jest zapewnienie dalszego leczenia, zgodnie z przyjętymi zasadami sztuki lekarskiej.
- Pacjent ma prawo do uzyskania od lekarza informacji o stanie swojego zdrowia na każdym etapie badania klinicznego oraz do wglądu w dokumentację dotyczącą jego osoby.
- Pacjent ma prawo być informowany o wszelkich nowych danych, które mogą wpłynąć na jego decyzję co do dalszego uczestnictwa w badaniu. Na przykład, może otrzymać nowe informacje dotyczące ryzyka wynikającego ze stosowania testowanego leku.
- Pacjent ma prawo do odszkodowania, jeżeli doznał trwałego uszczerbku na zdrowiu bezpośrednio związanego ze stosowanym lekiem lub procedurą medyczną wymaganą przez protokół badania na zasadach określonych w rozporządzeniu Ministra Finansów w sprawie obowiązkowego ubezpieczenia odpowiedzialności cywilnej badacza i sponsora.
- Pacjent ma prawo do zwrotu dodatkowych, udokumentowanych kosztów, które poniósł uczestnicząc w badaniu klinicznym.
- Koszty leczenia działań niepożądanych pokrywa sponsor badania – zwykle firma farmaceutyczna.
- Udział w badaniu klinicznym jest bezpłatny dla pacjenta. Koszty badanych leków, badań specjalistycznych i opieki lekarskiej ponosi sponsor badania.
- Pacjent ma prawo do pełnej anonimowości i ochrony swoich danych osobowych.
- Zarówno w czasie badania, jak i po jego zakończeniu pacjent ma prawo do zgłaszania lekarzowi prowadzącemu wszelkich zauważonych zmian samopoczucia.
Badania kliniczne aktualnie prowadzone w Centrum Medycznym Port Zdrowia
Autor: Urszula Woźniak, studentka kierunku lekarskiego Uniwersytetu Medycznego im. Piastów Śląskich we Wrocławiu
Data publikacji: 19 czerwca 2023
Pełne treści dokumentów:
polskie tłumaczenie zasad GCP z 2016 roku
Zasady prowadzenia badań klinicznych